Le laboratoire pharmaceutique français Sanofi a annoncé lundi avoir démontré à l'issue d'un essai de phase 3 une «efficacité cliniquement significative» d'un nouveau traitement contre la maladie de Gaucher, une maladie rare. Héréditaire, elle résulte d'un déficit en une enzyme et qui peut provoquer un trouble de la coordination des mouvements et des problèmes cognitifs. Elle comprend plusieurs formes, dont une dite MG3 qui peut entraîner des manifestations neurologiques pour lesquelles il n'existe pour l’heure «aucun traitement approuvé», explique Sanofi.
Le venglustat, la molécule administrée par voie orale et testée par Sanofi, vise justement à lutter contre ces symptômes neurologiques. «Dans l'étude LEAP2MONO, les patients atteints de MG3 recevant le venglustat ont démontré des améliorations statistiquement significatives des symptômes neurologiques» comparativement au groupe témoin, a annoncé lundi le laboratoire. D'autres traitements existent déjà pour les autres formes de la maladie de Gaucher, dont le Cerezyme et le Cerdelga commercialisés par Sanofi.
Le traitement pourrait aussi être une piste pour la maladie de Fabry
Le laboratoire a indiqué dans le même temps avoir obtenu des résultats mitigés dans une seconde étude du venglustat contre une autre maladie rare, la maladie de Fabry. Cette dernière, également liée à un déficit d'une enzyme, entraîne notamment des douleurs abdominales. Sanofi «procédera à des dépôts réglementaires à l'échelle mondiale pour le venglustat dans la MG3», a indiqué le laboratoire.
